بیماری‌های نادر در سال‌های اخیر به یکی از چالش‌های سلامت عمومی در سطح جهان و طبیعتا در کشور ما تبدیل شده‌است. بیماری‌هایی، که اغلب از بدو تولد بروز کرده و اثرات ناتوان‌کننده‌ای بر زندگی بیماران دارند و برای همین نیازمند توجهی ویژه و راهکارهای عملی برای بهبود کیفیت زندگی مبتلایان هستند.مهدی پیرصالحی؛ رئیس سازمان غذا و دارو، در این خصوص گفت: امروز بیش از 300 میلیون نفر در سراسر جهان با بیماری‌های نادر زندگی می‌کنند که اغلب به‌درستی تشخیص داده نمی‌شوند و دسترسی محدودی به درمان دارند. در ایران نیز با شناسایی حدود 451 نوع بیماری نادر، تخمین زده می‌شود که دو تا سه میلیون بیمار نادر وجود داشته باشد. این افراد با چالش‌های متعددی از جمله هزینه‌های بالای دارو، محدودیت‌های بیمه‌ای و عدم دسترسی جغرافیایی مواجهند. رئیس سازمان غذا و دارو با اشاره به اهمیت پیشگیری از تولد بیماران نادر و ارائه خدمات اجتماعی به آنان، اظهار کرد: اگرچه توسعه داروهای گران‌قیمت برای این بیماران مهم است، اما باید به دنبال راه‌حل‌های کارآمدتر و پایدار برای ارتقای کیفیت زندگی این بیماران و خانواده‌هایشان باشیم. امیدوارم دومین نشست تخصصی داروهای اورفان ایران ، نقشه راهی برای آینده نظام سلامت در راستای حمایت از این بیماران عزیز باشد. پیرصالحی از مشارکت همه‌جانبه بخش دولتی و خصوصی، سازمان‌های مردم‌نهاد و جامعه علمی برای بهبود وضعیت بیماران نادر قدردانی و اظهار امیدواری کرد که این اقدامات بتواند الگویی موفق در منطقه و جهان باشد.

ضرورت هماهنگی دستگاه ها
نازیلا یوسفی، سرپرست دفتر نظارت و پایش فرآورده‌های سلامت سازمان غذا و دارو نیز در این خصوص گفت: در ایران، بیماری‌های نادر به مواردی با شیوع کمتر از 4 نفر در هر 10 هزار نفر اطلاق می‌شود. تاکنون حدود 450 نوع از این بیماری‌ها شناسایی شده و تخمین زده می‌شود که بین دو تا سه میلیون نفر از جمعیت کشور با این شرایط زندگی می‌کنند. این بیماران اغلب به دلیل اختلالات ژنتیکی از بدو تولد درگیر بیماری می‌شوند و نه تنها کیفیت زندگی آن‌ها به شدت کاهش می‌یابد، بلکه بار اقتصادی و روانی سنگینی را بر خانواده‌ها تحمیل می‌کنند.دبیر کارگروه بررسی و تدوین فهرست دارویی ایران تأکید کرد: بیش از 300 میلیون نفر در سراسر جهان با بیماری‌های نادر زندگی می‌کنند و بسیاری از آنان همچنان از خدمات تشخیص و درمان مناسب محروم‌اند. این امر نیازمند توسعه خدمات درمانی، تأمین داروهای تخصصی و حمایت‌های اجتماعی برای بیماران و خانواده‌های آنان است. وی در ادامه با اشاره به ضرورت تدوین سیاست‌های کلان در حوزه بیماری‌های نادر گفت: حمایت از تولید داخلی داروهای اورفان، تقویت زنجیره تأمین این داروها و ایجاد بانک اطلاعاتی جامع از بیماران نادر، از جمله اقداماتی است که باید در دستور کار مسئولان قرار گیرد. یوسفی همچنین به اهمیت همکاری بین‌المللی در زمینه تأمین داروها و تبادل دانش اشاره کرد و افزود: بهره‌گیری از تجربیات کشورهای پیشرو و ایجاد شبکه‌های مشترک تحقیقاتی می‌تواند گامی مؤثر در جهت بهبود شرایط بیماران نادر در کشور باشد.