حدود ۴۳۰ میلیون نفر با کم‌شنوایی ناتوان‌کننده زندگی می‌کنند و ۲۶ میلیون نفر به کم‌شنوایی مادرزادی مبتلا هستند. ۶۰ درصد این موارد به عوامل ژنتیکی نسبت داده می‌شوند. با توجه به تعداد زیاد افراد مبتلا به این نوع کم‌شنوایی، موفقیتی که دو ماه پیش در درمان یک نوزاد با ژن درمانی گزارش شد، توجه را به این درمان امیدوارکننده برای ناشنوایی ارثی جلب کرد. این روش جدید برای افرادی امیدوارکننده است که نتایج مثبتی را از مداخلات سنتی دریافت نکرده‌اند. شواهد قانع‌کننده‌ای وجود دارند که نشان می‌دهند می‌توان شنوایی هر دو گوش را با موفقیت به کمک ژن‌درمانی احیا کرد. این درمان از یک ناقل ویروسی برای رساندن ژن سالم به طور مستقیم به سلول‌های مویی داخل حلزون گوش استفاده می‌کند.
هدف از این درمان تحریک تولید پروتئین‌های ضروری مانند «اتوفرلین» است که برای عملکرد طبیعی شنوایی ضروری به شمار می‌رود. آزمایش‌های اولیه درمان در یک گوش، نتایج امیدوارکننده‌ای را نشان دادند و انگیزه‌ای برای تمرکز کنونی بر درمان هر دو گوش شدند. این روش به بهبود شنوایی هر دو گوش کمک می‌کند و درک کلی را درباره شنوایی و تشخیص گفتار افزایش می‌دهد. این درمان می‌تواند جایگزین کاشت حلزون در افراد مبتلا به جهش ژن اتوفرلین باشد. هدف از این روش درمانی، رسیدگی به علت ریشه‌ای ژنتیکی و بازیابی شنوایی فیزیولوژیکی است که به طور قابل توجهی کیفیت زندگی افراد مبتلا را بهبود می‌بخشد. نتایج آزمایش‌ها امیدوارکننده به نظر می‌رسند اما باید توجه داشت که این حوزه هنوز در مراحل ابتدایی پیشرفت خود است.